6月2日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(02616.HK)宣布，其同類首創(chuàng)藥物拓舒沃®獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準用于一項新適應(yīng)癥，即拓舒沃®(艾伏尼布片)聯(lián)合阿扎胞苷用于治療75歲及以上初治的IDH1突變急性髓系白血病(AML)患者或因其它合并癥而無法接受強化誘導化療的初治的IDH1突變AML成人患者。拓舒沃®的補充新藥上市獲得了FDA的優(yōu)先審評資格，根據(jù)FDA實時腫瘤藥物審評(RTOR)試點項目開展審評。目前，拓舒沃®是全球首個獲批聯(lián)合阿扎胞苷用于一線治療初治的IDH1突變AML患者的癌癥代謝靶向療法。
據(jù)了解，拓舒沃®此前已經(jīng)獲得FDA批準用于治療攜帶IDH1易感突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血病(R/R AML) 成人患者和用于治療先前接受過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者，并在2022年1月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準用于治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML患者。
對此，基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示，IDH1突變AML患者的預(yù)后較差，尤其是不適合接受強化化療的新診斷的AML患者，“拓舒沃®是首個獲批用于聯(lián)合阿扎胞苷治療該患者群體的癌癥代謝靶向療法，在注冊研究AGILE中，試驗組相較于對照組改善了中位總生存期(OS)約3倍(24個月 vs 7.9個月)。我們正與中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)緊密溝通，期待能將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國AML患者。”
公開資料顯示， AML是一種進展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見的類型。在美國，每年約有20,000例新發(fā)病例。在中國，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%�；颊呶迥晟媛始s29.5%。在新診斷的AML患者中，約6～10%攜帶IDH1突變。
據(jù)了解，此次拓舒沃®的補充新藥上市申請(sNDA)獲批是基于AGILE研究的結(jié)果， AGILE研究是目前唯一專為無法使用強化化療的新診斷的IDH1突變AML患者設(shè)計的III期臨床試驗。研究數(shù)據(jù)顯示，與阿扎胞苷聯(lián)合安慰劑相比，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷療法的無事件生存期(EFS)和總生存期(OS)獲得統(tǒng)計學意義的改善，中位OS改善了約3倍(24個月 vs 7.9個月)，為該類患者的一線治療帶來突破性進展。AGILE研究結(jié)果已在2021年美國血液學會(ASH)年會上公布，并于2022年4月發(fā)表在頂級期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。
目前，基石藥業(yè)計劃在中國遞交拓舒沃®用于一線治療初治IDH1突變AML患者的補充新藥上市申請。此外，拓舒沃®也有兩項適應(yīng)癥的上市許可申請在歐洲遞交。另有多項臨床研究正在全球范圍內(nèi)開展中，包括用于治療攜帶IDH1易感突變的復發(fā)難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者(MDS)、晚期膠質(zhì)瘤等。
值得一提的是，今年年初，拓舒沃®獲準在中國海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特定醫(yī)療機構(gòu)博鰲超級醫(yī)院應(yīng)用于臨床急需，用于既往接受過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者的治療，成為了基石藥業(yè)在博鰲成功落地的第三款藥物。3月，拓舒沃®已在博鰲超級醫(yī)院開具首張?zhí)幏剑樌瓿墒桌颊哂盟�。基石藥業(yè)正在與業(yè)界伙伴共同努力，通過多種方式不斷提高拓舒沃®的可及性和可支付性。
（責任編輯：華康）
