甲狀腺癌被稱為“懶癌”，常常被認為是“惡性腫瘤中預后最好的腫瘤”，然而我國RET融合和激活突變型甲狀腺癌患者長久以來缺乏有效的精準治療方案，這部分患者的治療現(xiàn)狀亟待改善。
3月14日，基石藥業(yè)選擇性RET抑制劑普吉華®(普拉替尼膠囊)用于治療系統(tǒng)性治療的晚期或轉移性轉染重排(RET)突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治(如果放射性碘適用)的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌(TC)成人和12歲及以上兒童患者的申請獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準，意味著中國廣大甲狀腺癌患者將獲得治療新選擇。這是中國首個且唯一獲批用于RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌的選擇性RET抑制劑。
中國甲狀腺癌發(fā)病率持續(xù)上升
位列癌癥新發(fā)病例數(shù)前十
作為人體重要的內分泌器官，甲狀腺受飲食習慣、生活作息、情緒和心態(tài)等影響極大。近年來，隨著社會的進步和生活節(jié)奏的加快，甲狀腺疾病多發(fā)且呈現(xiàn)年輕化趨勢，加之高分辨率B超的應用以及甲狀腺疾病篩查被納入常規(guī)體檢，甲狀腺癌的檢出率大幅度提高，使得我國甲狀腺癌發(fā)病率持續(xù)上升。
據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構(IARC)發(fā)布的2020年全球最新癌癥負擔數(shù)據(jù)，中國在2020年約有22萬新發(fā)甲狀腺癌病例數(shù)，位列所有癌癥新發(fā)病例數(shù)前十。其中女性新發(fā)病例數(shù)約為17萬，位居我國城市地區(qū)女性所有惡性腫瘤的第4位。
甲狀腺癌分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個亞型，其中約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌患者攜帶RET融合、約90%的晚期甲狀腺髓樣癌(MTC)患者攜帶RET突變。如今，腫瘤的治療越來越精準，根據(jù)驅動基因選擇靶向治療藥物已成為腫瘤分型分診的重要措施，患者應當提升基因檢測意識，早診斷早治療以獲得最佳的治療效果。
療效優(yōu)、安全性佳
精準療法惠及廣大甲狀腺癌患者
普吉華®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，此前已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療既往接受過含鉑化療的轉染重排(RET)基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者，同時，普吉華®也是我國首個使用樂城真實世界數(shù)據(jù)輔助審評審批的藥物。
此次擴展適應癥獲批基于一項名為ARROW的全球I/II期臨床研究，旨在評估普吉華®在RET融合陽性的非小細胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。研究顯示，普吉華®在晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，安全性良好。
“我國甲狀腺癌發(fā)病率持續(xù)上升，患者亟需更多的治療方案以供選擇。尤其MTC預后較差，治療手段相當有限，患者的生存面臨巨大挑戰(zhàn)。此次普吉華®擴展適應癥的獲批，將填補臨床空白需求，為這部分患者帶來福音。” 普吉華®ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長高明教授表示。
據(jù)悉，為了讓創(chuàng)新療法惠及更多患者，基石藥業(yè)不僅通過與醫(yī)療服務提供方、監(jiān)管機構、醫(yī)院、藥房、保險公司以及醫(yī)療界的其他團體合作，擴大藥品的市場輻射范圍，還在積極探索商業(yè)保險、惠民險、患者救助等創(chuàng)新支付方式以減輕患者經(jīng)濟負擔。目前，基石藥業(yè)的精準治療藥物已覆蓋130多座城市的400多家醫(yī)院，并被納入60項商業(yè)及政府保險計劃，包括北京京惠保、成都惠蓉保、蘇州蘇惠保、海南樂城、珠海大愛無疆等。
（責任編輯：華康）
