1月3日，港股上市創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(2616.HK)對外宣布，其抗體偶聯(lián)藥物(ADC)CS5001的臨床試驗申請(IND)已在2021年獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準。據(jù)了解，CS5001不僅是全球研發(fā)進展最快的靶向ROR1 的ADC之一，更具有全球同類藥物最佳潛力。
此次CS5001獲批臨床，是繼2021年9月多特異性抗體CS2006/NM21-1480的IND獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準后，基石藥業(yè)同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)/第一梯隊潛力產(chǎn)品組合取得重大開發(fā)進展。
資料顯示，ROR1是一種在多種腫瘤中都有高表達的腫瘤胚胎蛋白，包括各類白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而其在成人健康組織中并不表達。
在業(yè)內(nèi)看來， 基于早期研究的積極數(shù)據(jù)，ROR1有望成為具有廣譜抗癌潛力的新藥靶點，靶向ROR1的ADC也因此受到跨國藥企熱烈追捧，相關(guān)交易獲得了極高的交易額。此前，默沙東以27.5億美元收購了VelosBio公司，其主要產(chǎn)品為VLS-101(Ⅰ/Ⅱ)期;勃林格殷格翰以超過14億美元的價格收購NBE-Therapeutics的所有股份，從而獲得后者的主要新藥NBE-002及其抗體-藥物偶聯(lián)物(ADC)平臺。
國內(nèi)也有企業(yè)在ROR1靶點上進行布局，不過目前僅有基石藥業(yè)在跟進相關(guān)藥物的開發(fā)。CS5001是一款由基石藥業(yè)進行臨床開發(fā)的ROR1ADC，與同類藥物相比，其結(jié)構(gòu)具有顯著的差異化特征，包括專有的位點特異性偶聯(lián)、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術(shù)，并由此帶來了全球同類最佳的潛力。這項臨床前研究數(shù)據(jù)表明：CS5001在多種表達ROR1腫瘤細胞系展現(xiàn)出了較強的選擇性細胞毒性，并在血液和實體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內(nèi)抗腫瘤活性。CS5001臨床前研究數(shù)據(jù)備受矚目，于2021年10月入選了第33屆國際分子靶標與癌癥治療大會重磅研究摘要。
對此，基石藥業(yè)首席科學(xué)官謝毅釗博士表示，CS5001在臨床前藥理學(xué)和藥效學(xué)方面的數(shù)據(jù)充分表明了其在治療腫瘤領(lǐng)域的精準醫(yī)學(xué)的潛力�！蔽覀兎浅８吲d地看到CS5001在美國獲批進入臨床�！�
同時，他透露，此次IND獲批后，基石藥業(yè)即將在美國啟動人體臨床試驗，旨在評估 CS5001在晚期B細胞淋巴瘤和實體瘤中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和初步抗腫瘤活性。而在美國以外，基石藥業(yè)也已向澳大利亞藥監(jiān)部門遞交了臨床試驗申請，并計劃在近期向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交臨床試驗申請。這也是基石藥業(yè)近期繼舒格利單抗獲批上市后取得的又一重大進展。
（責(zé)任編輯：華康）
